Perché i modelli animali sono importanti nella ricerca NARS1
Dai moscerini della frutta ai topi, e cosa significa veramente
Potreste averci visto parlare di modelli di topi e, più di recente, di ricerche sui moscerini della frutta.
In superficie, può sembrare piuttosto lontano dalla vita reale.
Perché vola? Perché i topi? E in che modo questo aiuta davvero i nostri figli?
È una domanda legittima.
Perché prima ancora di prendere in considerazione qualsiasi trattamento per le persone, i ricercatori devono capire cosa sta succedendo nel corpo e verificare se qualcosa può cambiarlo in modo sicuro.
Ed è qui che entrano in gioco questi modelli.
Cosa possono dirci i moscerini della frutta (Drosophila Melanogaster) su NARS1?
Nell'ambito del nostro programma di ricerca, abbiamo finanziato una sovvenzione di 25.000 dollari per il dott. Farzeneh Larti per studiare NARS1 utilizzando modelli di moscerini della frutta.
Potrebbe sembrare inaspettato, ma i moscerini della frutta sono ampiamente utilizzati nella ricerca neurologica. Condividono importanti processi biologici con gli esseri umani, in particolare nel modo in cui le cellule cerebrali si sviluppano e funzionano. Sono anche veloci da studiare e più facili da adattare geneticamente, il che significa che i ricercatori possono esplorare i cambiamenti genetici molto più velocemente.
Nella ricerca NARS1, ciò consente agli scienziati di:
Misurare l'attività convulsiva
Osserva come le convulsioni influenzano il corpo e il recupero
Studia movimento e comportamento
Comprendere come le varianti genetiche influenzano le funzioni del cervello e del corpo
Questa fase della ricerca aiuta a rispondere ad alcune delle prime domande più importanti:
Cosa sta andando storto?
Perché si verificano questi sintomi?
Fornisce indicazioni ai ricercatori, mostrando quali percorsi biologici sono interessati e dove potrebbero dover intervenire potenziali trattamenti o quali sintomi potrebbero essere migliorati o risolti.
Il modello del topo (Mus Musculus): un passo avanti fondamentale
Oltre a ciò, abbiamo anche raggiunto un traguardo importante nella nostra ricerca sui modelli murini.
Attraverso la nostra partnership con Il laboratorio Jackson, uno dei nostri modelli murini NARS1 è ora entrato nella fase 2 di allevamento.
Ciò significa che i ricercatori stanno ora producendo topi portatori di due varianti di NARS1, il che consente loro di studiare la condizione in un intero sistema vivente. Ed è qui che le cose cominciano a prendere forma.
Mentre le mosche ci aiutano a comprendere la biologia in una fase iniziale, i modelli murini consentono ai ricercatori di vedere come questa biologia si sviluppa nel cervello e nel corpo nel tempo nei mammiferi, che sono più simili ai nostri sistemi corporei.
Possono:
Tieni traccia di come si sviluppa la condizione
Studia sintomi come convulsioni, movimento e comportamento in un sistema complesso
Scopri se i trattamenti potrebbero fare una differenza significativa
Il passo successivo è la vitalità: i topi devono vivere abbastanza a lungo da consentire ai ricercatori di osservare e misurare correttamente ciò che accade. La fenotipizzazione o l'osservazione dei sintomi nei topi possono richiedere dai 6 mesi a un anno per raccogliere dati sufficienti su un numero sufficiente di singoli topi e dimostrarne la coerenza.
Se avrà successo, ciò aprirà le porte a test terapeutici, in particolare a terapie basate sulla genetica, che richiedono maggiori informazioni prima di essere utilizzate sugli esseri umani.
Perché entrambi i modelli sono importanti
Questi modelli non si sostituiscono a vicenda, lavorano insieme.
Moscerini della frutta aiutare i ricercatori a muoversi rapidamente e a comprendere le basi
Modelli di mouse consentire che tali risultati vengano testati in un modo molto più vicino al corpo umano
È un processo passo dopo passo:
Comprendere la biologia → testare in un sistema vivente → esplorare i trattamenti
Non esiste una scorciatoia per aggirare questo problema.
Cosa significa questo per le famiglie
Ciò non significa che il trattamento sia pronto. E ciò non significa che una sperimentazione clinica sia dietro l'angolo. Ma significa qualcosa di importante:
Stiamo costruendo le fondamenta in modo adeguato.
I ricercatori ora hanno gli strumenti per:
Comprendere NARS1 in modo molto più dettagliato
Studia come si sviluppa nel tempo
Inizia ad esplorare cosa potrebbe cambiare quella biologia
Ogni passo come questo riduce l’incertezza e fa avanzare la ricerca in modo significativo.
La realtà dietro la ricerca
Questo tipo di lavoro è complesso ed è costoso.
Creare un singolo modello di mouse può costare circa 45.000 dollari per variante genetica
I test dettagliati (fenotipizzazione) possono variare da Da $ 100.000 a $ 250.000, a seconda della profondità dello studio
È un investimento significativo. Ma è anche ciò che rende possibile la fase successiva della ricerca.
Senza questi modelli, semplicemente non saremmo in grado di testare i trattamenti in modo sicuro o di capire se hanno un potenziale reale.
Dove si inserisce la raccolta fondi
Tutto ciò che abbiamo condiviso qui, dalla ricerca sui moscerini della frutta ai modelli murini, è possibile solo grazie ai finanziamenti, siano essi generose donazioni o sovvenzioni.
Non è sempre la parte più visibile del viaggio. Ma è uno dei più importanti. Perché è così che avviene il progresso.