Riutilizzo dei farmaci, spiegato
Rachel Heilmann, direttrice della ricerca e della collaborazione clinica di Watch, spiega il riutilizzo dei farmaci e cosa potrebbe significare per il disturbo NARS1, condiviso per la prima volta al nostro Boston Family and Researcher Gathering nell'agosto 2026.
Tre candidati si sono dimostrati promettenti fin dall'inizio nella ricerca di laboratorio: Amantadina, Citicolina, E Luteolina. Tutti e tre dispongono già di dati di sicurezza reali derivanti dall'uso in altre condizioni. Nessuno di questi trattamenti è approvato per il disturbo NARS1 e nessuno dovrebbe essere iniziato senza il coinvolgimento dell'équipe medica del bambino.
Per ognuno di essi abbiamo messo insieme due documenti: una guida in linguaggio semplice per le famiglie e un riferimento clinico che il medico curante di vostro figlio può utilizzare per valutare le prove. Esplora la guida che ti è più utile qui sotto.
Amantadina
Originariamente sviluppata per il morbo di Parkinson, l'amantadina agisce sulle sostanze chimiche del cervello legate al movimento, all'umore e all'attenzione. È stato studiato off-label su bambini e adulti per una serie di condizioni neurologiche e la ricerca di laboratorio lo ha identificato come possibile candidato per il disturbo NARS1.
Citicolina
La citicolina è un composto presente in natura che aiuta a riparare e mantenere le membrane delle cellule cerebrali. È studiato in tutto il mondo per ictus, lesioni cerebrali e condizioni cognitive e la ricerca di laboratorio lo ha identificato come un possibile candidato per il disturbo NARS1.
Luteolina
La luteolina è un composto vegetale presente in alimenti come sedano e camomilla, solitamente assunto come integratore insieme a quercetina e rutina. È stato studiato nei bambini autistici per i suoi effetti sull'infiammazione e la ricerca di laboratorio lo ha identificato come possibile candidato per il disturbo NARS1.